Há uma nova prova que o Crispr pode editar genes dentro de corpos humanos

Os componentes Crispr não podem entrar naturalmente nas células por conta própria, então a Intellia usa um sistema de entrega chamado nanopartículas lipídicas – essencialmente pequenas bolhas de gordura – para transportá-las para o fígado. Nos testes da Intellia, os pacientes recebem uma infusão intravenosa única dessas nanopartículas carregadas de Crispr nas veias de seus braços. Como o sangue passa pelo fígado, as nanopartículas lipídicas podem facilmente viajar para lá da corrente sanguínea. No fígado, as nanopartículas são absorvidas por células chamadas hepatócitos. Uma vez dentro dessas células, as nanopartículas se decompõem e deixam Crispr trabalhar na edição do gene problemático.

Em ambas as doenças, uma mutação genética permite que uma proteína aberrante enlouqueça e cause danos. No angioedema hereditário, o tratamento Crispr da Intellia é projetado para eliminar o gene KLKB1 nas células do fígado, o que reduz a produção da proteína calicreína. Demasiada calicreína leva à superprodução de outra proteína, chamada bradicinina, que é responsável por ataques de inchaço recorrentes, debilitantes e potencialmente fatais.

De acordo com um comunicado de imprensa da Intellia, antes de receber uma infusão de Crispr, os pacientes apresentavam de um a sete ataques de inchaço por mês. Durante um período de observação de 16 semanas, a infusão de Crispr reduziu esses ataques em uma média de 91%.

Na amiloidose por transtirretina, mutações no gene TTR fazem com que o fígado produza versões anormais da proteína transtirretina. Essas proteínas danificadas se acumulam ao longo do tempo, causando sérias complicações nos tecidos, incluindo o coração, os nervos e o sistema digestivo. Um tipo da doença pode levar à insuficiência cardíaca e afeta entre 200.000 a 500.000 pessoas em todo o mundo. Quando os pacientes são diagnosticados com a doença, espera-se que vivam apenas mais dois a seis anos.

O tratamento Crispr da Intellia foi desenvolvido para inativar o gene TTR e reduzir o acúmulo da proteína causadora de doenças que ele produz. Vaishali Sanchorawala, diretor do Centro de Amiloidose da Escola de Medicina da Universidade de Boston, diz que a redução que a Intellia está relatando é emocionante. “Isso tem o potencial de revolucionar completamente o resultado para esses pacientes que vivem com essa doença”, diz Sanchorawala.

Uma grande questão é se as edições serão permanentes. Em alguns dos pacientes, Crispr está se mostrando promissor há mais de um ano, diz Leonard. Mas as células do fígado eventualmente se regeneram, e os cientistas não acompanharam os pacientes por tempo suficiente para saber se as novas células que se separaram das editadas também abrigarão a correção genética.

“O que sabemos é que quando você edita uma célula, ela permanecerá editada por toda a vida. Não há como desfazer isso. E então, se houver rotatividade, a pergunta é: Bem, de onde vêm as novas células? No caso do fígado, vem de outros hepatócitos”, diz Leonard. “Achamos que, uma vez que você o tenha na célula upstream da qual todo o resto se segue, é para sempre.”

Os cientistas que trabalham em terapias in vivo com Crispr se concentraram no fígado como alvo inicial porque muitas doenças genéticas estão associadas a ele. E como as gorduras, como os lipídios, são prontamente absorvidas pelo fígado, os cientistas da Intellia e de outros lugares descobriram que podem ser usadas para fornecer Crispr lá.

Duas outras empresas, Beam Therapeutics e Verve Therapeutics, também estão usando nanopartículas lipídicas para atingir o fígado com edição de genes. Em julho, a Verve iniciou um teste para tratar uma forma genética de colesterol alto com edição de base, uma forma mais precisa de Crispr.

Mas Leonard ressalta que levar Crispr a outras células e órgãos ainda é um enigma. “Onde é difícil chegar é o cérebro e os pulmões”, diz Leonard. “Quando você pensa nos próximos anos, essas são as áreas em que a tecnologia padrão de nanopartículas lipídicas pode não funcionar e você pode precisar de outros sistemas”.

Para onde o Crispr irá a seguir dependerá de onde os pesquisadores podem enviá-lo.

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